立場新聞 Stand News

首個基因療法獲 FDA 批准 白血病人將受惠

2017/8/31 — 18:29

急性淋巴性白血病 (Acute lymphoblastic leukemia, ALL) 病人血液樣本 / Wikipedia

急性淋巴性白血病 (Acute lymphoblastic leukemia, ALL) 病人血液樣本 / Wikipedia

美國食品藥品監督管理局 (FDA) 昨日 (30.8) 批准首個基因療法,以醫治白血病,再為癌症病人帶來曙光。

由藥廠 Novartis 研發的新療法 Kymriah 主要針對醫治患有急性淋巴性白血病 (Acute lymphoblastic leukemia, ALL) 病人。醫護人員會先從病人血液中抽取免疫 T 細胞,再加入製造嵌合抗原受體蛋白 (Chimeric antigen receptor, CAR) 的基因。經修改基因後免疫 T 細胞會重新注入病人體內。當被改造的 T 細胞進入體內後,細胞將會分裂增生,主動攻擊帶有蛋白質 CD19 的白血病細胞。

一項藥廠試驗研究中, 63 位患有急性淋巴性白血病的年輕病人中, 83% 在完成療程後能抑止白血病,效果良好。不過,部份病人有機會出現嚴重副作用,包括出現由細胞激素不正常釋放症引起的發燒和類似感冒症狀,另外,亦有部份人出現癲癇和譫妄[1] 等。

廣告

另一方面,療法也非人人受惠。首先,FDA 暫時只批淮在傳統療法無效下的兒童及 20 歲以下青少年使用,估計佔整體患者的 15–20% 。另外,因為每為一位病患治療,都需要「度身訂造」免疫 T 細胞,療法供應亦有限。故此,療法初期費用有機會高達 370 萬港元,但相信未來費用或會下調。

今次 Kymriah 療法獲 FDA 批准,為醫學科學界帶來新局面。未來癌症治療亦有機會增加更多「個人化」療法,務求因應病人個人狀況,提供更貼身的治療。不過,同時此類療法也未必能讓一般家庭使用,長遠而言,醫學科學家尚要投放資源,盡量減少相關成本。

廣告

註:

[1] 譫妄,即一系列包括神智不清、注意力變差和出現幻覺等症狀。

來源:
FDA, FDA approval brings first gene therapy to the United States, 30 August 2017

參考:
Science, Modified T cells that attack leukemia become first gene therapy approved in the United States, 30 August 2017
STAT, Pioneering cancer drug, just approved, to cost $475,000 — and analysts say it’s a bargain, 30 August 2017
Washington Post, Novel cancer treatment wins endorsement of FDA advisers, 12 July 2017

文/Edward Ho、審核/Alan Chiu

發表意見